基因治疗可能是一场游戏

 护眼常识     

当一种新的治疗方法以基因疗法的形式出现时,患有视网膜疾病致盲的人可能会重获视力。美国食品药品监督管理局(FDA)建议批准对某些由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病进行治疗。该基因的突变导致了莱伯先天性黑手病、某些形式的色素性视网膜炎和其他疾病的早期失明。基因疗法是将新的基因添加到患者的细胞中,以替换那些不正常工作或完全缺失的基因。这些新基因通常是通过一种特制的病毒携带到细胞中的。这是因为病毒以同样的方式自然地将自身的遗传物质引入细胞,在Luxturna(Voretigene Neparvovec)的临床试验中,来自第一个随机、对照、第3阶段研究的数据显示,29名接受治疗的患者中有27名(93%)的视力有了显著改善,足以使他们能够导航。在低到中等光照下吃迷宫,试验期间没有接受这种治疗的患者不能在低到中等光照下导航迷宫,并且没有有意义的视力变化。然而,在9名选择在研究后接受治疗的患者中,有8名患者的视力随后有所改善。他们可以在低到中等光线下穿过迷宫,并且提高了光敏感度。研究表明,接受治疗的患者保持视力改善两年。然而,研究人员不知道他们能维持这些成果多长时间,眼科医生对基因治疗的视觉前景感到兴奋。目前,药物还没有为有视力威胁的遗传性视网膜疾病患者提供经证实和批准的治疗方法。通过第一个基因疗法的批准,它可能为其他视网膜疾病的新疗法打开大门,从罕见疾病到常见疾病,如黄斑变性,到科学家和眼科医生,以眼睛为目标进行基因疗法是很有意义的,眼睛是一个较小的器官,很容易获得。这使得在体内植入细胞比在身体其他部位容易得多。此外,眼睛是所谓的免疫特权。这意味着,在那里植入的细胞不太可能被拒绝,因为它们可能在身体的其他部位。让眼科医生检查关于眼睛健康和保持视力的提示和信息。Eyesmart资源也有西班牙语版本。