基因疗法治疗罕见视力丧失

 护眼常识     

美国食品药品监督管理局已经批准销售一种基因疗法治疗遗传性疾病,这种疾病可能导致失明。来自Spark疗法的Luxturna是美国首例获得批准的遗传性眼病的基因疗法。由于10月份的一份积极报告建议在非常成功的临床试验后批准,该治疗不能恢复正常视力,因此预期会获得批准。它允许病人看到形状和光线,这样他们就可以不用拐杖或导盲犬四处走动。目前尚不清楚这种治疗能持续多久,但到目前为止,大多数患者已将视力维持两年。Luxturna旨在帮助患有一种称为Leber先天性黑手病的视网膜营养不良的患者。只有那些疾病是由一种特定类型的基因,即rpe65基因引起的患者,才能使用这种新的治疗方法。基因检测是唯一确认这种治疗是否适合患有这种遗传疾病的患者的方法。Spark疗法为特定患者提供了基因检测的途径。更多详情将很快在他们的网站上公布。基因检测也可以通过病人的保险或非营利组织获得,治疗包括将基因的健康版本注入视网膜,在那里它用工作版本替换视网膜细胞中受损的基因。这些细胞检测光并将其转化为大脑能够理解的信号。在美国,1000到2000人被认为患有这种治疗可能有帮助的视网膜问题。莱伯先天性黑蒙症始于婴儿期,进展缓慢,最终导致视网膜细胞死亡时完全失明。这种致盲性疾病没有其他治疗方法,这种特殊的治疗方法对很多人没有帮助。但它的发展可能会使未来更容易为其他更常见的条件创造治疗方法。它可以应用于色素性视网膜炎,另一种由基因缺陷引起的遗传性视网膜疾病。研究人员希望有一天的基因治疗可以帮助恢复常见疾病的视力,如年龄相关性黄斑变性。眼睛是基因治疗的一个特别有前景的领域,因为它很容易被看到和接触,而且因为它有免疫特权。这意味着人体不太可能拒绝在治疗过程中引入的新细胞。Luxturna的价格还没有确定,但它一直在制造新闻,因为人们猜测每次治疗可能花费100万美元以上。最终价格预计将于2018年1月确定。该治疗应在2018年初向公众开放,让眼科医生审查有关眼睛健康和保护视力的提示和信息,Eyesmart资源也有西班牙语版本。